Klinische Studien

Leider gibt es bis dato noch keine effektiven Behandlungsmöglichkeiten um die fortschreitenden Verknöcherungen bei FOP zu stoppen oder zu verlangsamen. 

Erfreulicherweise gibt es jedoch eine Reihe an klinischen Studien, die die Wirksamkeit von potenziellen Medikamenten bei FOP untersuchen. 

Klinische Studien sind ein wesentlicher Bestandteil der Arzneimittelentwicklung und erforderlich, bevor ein Arzneimittel zugelassen wird und von den Krankenkassen erstattet werden kann. 

Klinische Studien müssen offiziell registriert werden und können in der Datenbank https://clinicaltrials.gov von jedem eingesehen werden. 

Eine Übersicht zu allen FOP-Studien findet sich hier (https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=fibrodysplasia+ossificans+progressiva)  

Die folgende Übersicht zeigt die derzeit aktiven Interventionsstudien*:
* Obwohl wir uns bemühen die Informationen aktuell zu halten, kann es zu Verzögerungen kommen.

Medikament
(Sponsor)

Studienname
Fortschritt

Palovarotene
(Clementia – an Ipsen Company) …mehr

Studie "MOVE"
Phase 3

REGN2477
(Regeneron) …mehr

LUMINA-1
Phase 2

BLU-782
(Blueprint Medicines) …mehr

n.a.
Phase 1

Saracatinib
(Europäische Union/ AstraZeneca) …mehr

STOP FOP
Phase 2

Palovarotene

Studienname

Sponsor

Medikament

Wirkungsweise

Klinische Phase

Ansprechpartner


Weiterführende Links

 

MOVE 

Clementia – An Ipsen Company 

Palovarotene 

RAR-gamma agonist 

3 

Ipsen Pharma GmbH
76275 Ettlingen, Deutschland

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634?term=palovarotene&cond=FOP&rank=3 
https://clementiapharma.com/our-pipeline/#palovarotene-fop 

Palovarotene

Studienname:
MOVE
 

Sponsor:
Clementia – An Ipsen Company
 

Medikament:
Palovarotene
 

Wirkungsweise:
RAR-gamma agonist
 

Klinische Phase:
3 

Erwarteter Studienabschluss:
01.11.2020
 

Ansprechpartner:
Ipsen Pharma GmbH
76275 Ettlingen, Deutschland

Weiterführende Links:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03312634?term=palovarotene&cond=FOP&rank=3 
https://clementiapharma.com/our-pipeline/#palovarotene-fop 

REGN2477

Studienname

Sponsor

Medikament

Wirkungsweise

Klinische Phase

Ansprechpartner



Weiterführende Links

 

LUMINA-1 

Regeneron Pharmaceuticals 

REGN2477 

Anti-Activin A Antikörper 

2 

VUmc Amsterdam, Niederlande
Dr. Esmée Botman
e.botman@amsterdamumc.nl

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03188666?term=Lumina-1&cond=FOP&rank=1

REGN2477

Studienname:
LUMINA-1

Sponsor:
Regeneron Pharmaceuticals 

Medikament:
REGN2477 

Wirkungsweise:
Anti-Activin A Antikörper 

Klinische Phase:
2

Erwarteter Studienabschluss:
August 2020
 

Ansprechpartner:
VUmc Amsterdam, Niederlande
Dr. Esmée Botman
e.botman@amsterdamumc.nl

Weiterführende Links:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03188666?term=Lumina-1&cond=FOP&rank=1

BLU-782

Studienname

Sponsor

Medikament

Wirkungsweise

Klinische Phase

Ansprechpartner




Weiterführende Links

 

n.a. 

Blueprint Medicines 

BLU-782 

Kinase Inhibitor 

1 

Blueprint Medicines
Cambridge, MA 02139, USA
Nicholas Taylor
NTaylor@blueprintmedicines.com

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03858075?term=blu-782&rank=1 
https://www.blueprintmedicines.com/pipeline/ 

BLU-782

Studienname:
n.a.

Sponsor:
Blueprint Medicines

Medikament:
BLU-782

Wirkungsweise:
Kinase Inhibitor 

Klinische Phase:
1

Erwarteter Studienabschluss:
Juni 2021

Ansprechpartner:
Blueprint Medicines
Cambridge, MA 02139, USA
Nicholas Taylor
NTaylor@blueprintmedicines.com

Weiterführende Links:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03858075?term=blu-782&rank=1 
https://www.blueprintmedicines.com/pipeline/ 

Saracatinib

Studienname

Sponsor

Studienstandorte

Förderung

Medikament

Wirkungsweise

Klinische Phase

Studieneinschlusskriterien

Ansprechpartner




Weiterführender Link

 

STOPFOP 

VUMC Amsterdam 

Amsterdam, London, Garmisch-Partenkirchen  

Europäische Union (AstraZeneca) 

Saracatinib 

srcKinase Inhibitor 

2a 

ab 18 Jahren möglich, klassische Mutation ACVR1 R206H 

Klinikum Garmisch-Partenkirchen
Priv.-Doz. Dr. Clemens Stockklausner
Tel. +49 (0)8821 77-13 50
clemens.stockklausner@klinikum-gap.de

https://cordis.europa.eu/project/rcn/222553/factsheet/en 

Saracatinib

Studienname:
STOPFOP

Sponsor:
VUMC Amsterdam

Studienstandorte:
Amsterdam, London, Garmisch-Partenkirchen

Förderung:
Europäische Union (AstraZeneca) 

Medikament:
Saracatinib

Wirkungsweise:
srcKinase Inhibitor 

Klinische Phase:
2a

Studieneinschlusskriterien:
ab 18 Jahren möglich, klassische Mutation ACVR1 R206H 

Erwarteter Studienabschluss:
November 2021

Ansprechpartner:
Klinikum Garmisch-Partenkirchen
Priv.-Doz. Dr. Clemens Stockklausner
Tel. +49 (0)8821 77-13 50
clemens.stockklausner@klinikum-gap.de

Weiterführende Links:
https://cordis.europa.eu/project/rcn/222553/factsheet/en